In unserem „Healthcare & Lifesciences Report 2026“ bezeichneten wir seltene Krankheiten als einen der strategisch attraktivsten Bereiche für M&A-Transaktionen in der Biopharma-Branche. Zehn Monate nach Beginn des Jahres 2026 betrachten wir die Fundamentaldaten, die Pipeline, die regionalen Unterschiede bei den wirtschaftlichen Rahmenbedingungen und prüfen, inwieweit sich unsere Einschätzung angesichts der Transaktionen des Jahres bestätigt hat.
Key Takeaways
- Seltene Krankheiten bleiben einer der attraktivsten Bereiche für M&A-Transaktionen in der Biopharma-Branche: bestätigt.
Seit Januar wurden rund 15 Übernahmen von Unternehmen mit Schwerpunkt auf seltenen Krankheiten angekündigt, deren Wert jeweils zwischen 0,5 und 10 Mrd. USD liegt. Dazu gehören Vertex – Crinetics (~10 Mrd. USD), Biogen – Apellis (5,6 Mrd. USD), Angelini – Catalyst (~4,1 Mrd. USD), Neurocrine – Soleno (~2,9 Mrd. USD), Servier – das Muskeldystrophie-Geschäft von Edgewise (bis zu 2,65 Mrd. USD) und Shionogi – IntraBio (2 Mrd. USD). Novartis schloss im März zudem die Übernahme von Avidity für USD 12 Mrd. ab. Dass die Phase-3-Studie HARBOR zu del-desiran (DM1) ihren primären Endpunkt verfehlte, löste jedoch heftige Reaktionen bei den Investoren aus. Auch im strategischen Bereich Distribution und Kommerzialisierung gab es bedeutende M&A-Aktivitäten. Ein Beispiel ist die Übernahme von NewBridge Pharmaceuticals durch DKSH für USD 390 Mio. NewBridge ist eine führende Kommerzialisierungsplattform für Spezialmedikamente und Arzneimittel gegen seltene Krankheiten in der MENA-Region. - Käufer haben Unternehmen mit eigenen Leitprodukten im Visier, die den Status als Orphan-Medikamente besitzen: bestätigt.
Die meisten Zielunternehmen verfügten bereits über ein zugelassenes Medikament oder eines, das kurz vor der Zulassung stand und als eine kapitaleffiziente Innovation angesehen wurde. Shionogi unterzeichnete den Vertrag mit IntraBio nur wenige Tage, nachdem dessen Medikament als erstes Mittel zur Behandlung von Ataxia telangiectasia zugelassen worden war. Apellis und Catalyst brachten bereits vermarktete Medikamente mit bestehenden Umsätzen mit, sodass die Käufer sofort Einnahmen erzielen. - Transaktionsvolumina im Rahmen der Prognosen für 2025 (0,25–10,9 Mrd. Euro): bestätigt.
Der Markt besteht nach wie vor aus vielen mittelgrossen Transaktionen, wobei keine Transaktion mit der von Amgen und Horizon (28 Mrd. USD) vergleichbar ist. Die Transaktionen konzentrieren sich auf neuromuskuläre und neurologische Erkrankungen, seltene endokrine Störungen, Myelofibrose und komplementvermittelte Erkrankungen. - Premium Pricing und Schutz durch politische Massnahmen: bestätigt und ausgeweitet.
Orphan-Medikamente sind nun von den Preisverhandlungen mit Medicare ausgenommen, selbst wenn sie mehrere Orphan-Indikationen aufweisen, und sie haben Anspruch auf einen Zollsatz von null US-Dollar. - Der Wachstumsvorteil wird schrumpfen und der Wettbewerb zunehmen: noch zu früh für eine Beurteilung.
Die Bewertungen zeigen noch keine Anzeichen von Druck: Biogen zahlte einen Aufschlag von 86 % auf den 90-Tage-Durchschnittskurs der Apellis-Aktie. Dass mehr Bieter um denselben kleinen Pool an Vermögenswerten konkurrieren, ist das erste Anzeichen für den von uns erwarteten wettbewerbsintensiveren Markt. Der FDA-Kalender bringt zudem neue Wettbewerber in etablierte Geschäftsfelder.
Warum seltene Krankheiten Käufer anziehen
- Grosser ungedeckter Bedarf.
Es gibt rund 10.000 bekannte seltene Krankheiten, und für etwa 95 % davon gibt es keine zugelassene Behandlung. Es wird erwartet, dass Medikamente für seltene Krankheiten bis 2030 etwa 20 % des weltweiten Umsatzes mit verschreibungspflichtigen Arzneimitteln ausmachen werden – etwa doppelt so viel wie noch ein Jahrzehnt zuvor. - Klarere wissenschaftliche Grundlagen.
Etwa 75 % der seltenen Krankheiten werden durch ein einzelnes Gen verursacht. Das verbindet das Wirkstoffziel direkt mit dem klinischen Ergebnis und verbessert die Erfolgsaussichten bei der Entwicklung. - Schnellere, kostengünstigere Entwicklung.
Spezielle Zulassungsverfahren erfordern in der Regel etwa 60 % weniger Studienteilnehmer. Rund 40 % der EMA-Zulassungen im Jahr 2025 betrafen Orphan-Medikamente. - Überzeugende ökonomische Argumente.
Orphan-Medikamente kosten im Durchschnitt etwa 400.000 US-Dollar pro Jahr, gegenüber etwa 300.000 US-Dollar für nicht seltene Onkologie-Medikamente und 50.000 US-Dollar für nicht seltene Immunologie-Medikamente. Der begrenzte Wettbewerb hält die Vermarktungskosten niedrig.
Verbleibende Herausforderungen
US-First-Strategie und Lücke in der internationalen Planung: Die Führungsteams von Biotech-Unternehmen konzentrieren sich auf die FDA-Zulassung und den US-Markt. Wenn sie Patienten im Ausland rekrutieren, legen sie ihre Studien dennoch auf die US-amerikanische FDA statt auf ausländische Behörden aus und planen internationale Markteinführungen spät – meist beschränkt auf grössere EU-Märkte. Die US-MFN-Preisgestaltung sorgt für zusätzliche Unsicherheit, wobei reine Orphan Drugs bislang weitgehend ausgenommen sind. Die Lizenzierung von Rechten in anderen Regionen ist eine Chance für Kommerzialisierungsplattformen für (ultra-)seltene Krankheiten mit etablierten Teams in Ländern mit hoher Prävalenz.
Patientenidentifikation und späte Diagnose: Patienten warten oft jahrelang auf eine korrekte Diagnose, weil Hausärzte wenig über diese Erkrankungen wissen und Gentests sowie pädiatrisches Screening ungleich verfügbar sind.
Ungleicher Zugang: Zugang und Kostenerstattung variieren stark, und Patienten sind oft auf Early-Access- oder Named-Patient-Programme angewiesen, die fragmentiert sind und sich von Land zu Land unterscheiden.
Die Kommerzialisierung bei seltenen Krankheiten erfordert spezialisierte Teams, enge Beziehungen zu Patientenorganisationen und Kompetenzzentren sowie Verhandlungen, die oft Patient für Patient geführt werden.
Eine umfangreiche, ausgereifte Pipeline
- Umfang.
Arzneimittel für seltene Krankheiten machen fast 30 % aller pharmazeutischen Pipelines aus. Studien zu seltenen Krankheiten machten fast die Hälfte aller im Jahr 2024 begonnenen klinischen Studien aus, gegenüber etwas mehr als einem Drittel im Jahr 2015. Etwa 70 % dieser Studienaktivitäten entfallen auf seltene Krebsarten.
- Ungenutztes Potenzial.
Seit 1983 haben rund 4.700 Medikamente den Orphan-Status in den USA erhalten, doch nur etwa 700 (rund 15 %) haben eine Orphan-Zulassung erreicht. Damit bleibt ein grosser Pool an Programmen, die sich noch in der Entwicklung befinden.
- Zulassungsbilanz: eine starke Entwicklung, ein bislang schwächeres Jahr 2026.
Orphan-Medikamente sind zur grössten Kategorie neuer FDA-Zulassungen geworden. 26 der 50 im Jahr 2024 zugelassenen neuen Medikamente (52 %) und 25 von 46 im Jahr 2025 (54 %) trugen den Orphan-Status, was über dem zuvor beobachteten Bereich von 35–50 % lag. Das erste Halbjahr 2026 verlief schwächer: Von den 26 zugelassenen neuen Arzneimitteln waren laut Branchenangaben nur sechs für Orphan-Indikationen bestimmt. Zu den bemerkenswerten Zulassungen für seltene Krankheiten in diesem Jahr zählen Therapien für das Hunter-Syndrom, die Menkes-Krankheit, den Arginase-1-Mangel und Ataxia telangiectasia. Wir betrachten diesen Rückgang eher als eine Frage des Zeitpunkts denn als Trendwende, da sich die Entscheidungen zu seltenen Krankheiten stark auf das vierte Quartal konzentrieren. Die offiziellen Zahlen der FDA zu Orphan-Medikamenten für das Jahr 2026 werden im Januar 2027 erwartet. Evaluate geht weiterhin davon aus, dass der Umsatz mit Orphan-Medikamenten bis 2032 400 Mrd. USD übersteigen wird, was mehr als 21 % des weltweiten Umsatzes mit verschreibungspflichtigen Medikamenten entspricht.
- Ein vollgepackter Zulassungskalender.
Zwischen Ende Oktober 2026 und Februar 2027 sind mehr als 25 FDA-Entscheidungen zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten angesetzt. Einige davon werden den Wert der jüngsten Akquisitionen auf die Probe stellen:
- Anito-cel (Gilead/Arcellx), Multiples Myelom, 23. Dezember. Eine CAR-T-Therapie der nächsten Generation und der erste Zulassungstest für ein 2026 erworbenes Produkt (7,8 Mrd. US-Dollar).
- Povetacicept (Vertex), IgA-Nephropathie, 30. November. Erworben durch die Übernahme von Alpine durch Vertex und ein bedeutender Einstieg in einen der grössten Märkte für seltene Nierenerkrankungen.
- Duchenne-Muskeldystrophie: Dyne (21. Januar 2027) und Capricor (22. November). Dyne nutzt dieselbe Technologie wie Avidity, das Novartis für 12 Mrd. USD erworben hat. Eine positive Entscheidung würde diese Bewertung stützen und den Wettbewerb verstärken.
- Bezuclastinib (Cogent), systemische Mastozytose, 30. Dezember. Ein direkter Konkurrent zu dem Medikament, das hinter Sanofis 9,5-Milliarden-US-Dollar-Übernahme von Blueprint steht.
- Erste Therapien überhaupt: BBP-418 von BridgeBio gegen Gliedergürtel-Muskeldystrophie (27. November), Venglustat von Sanofi gegen die neurologische Gaucher-Krankheit (25. November) und Relutrigin von Praxis gegen schwere genetisch bedingte Epilepsien (27. Dezember).
- Wettbewerb um etablierte Medikamente: Das oral verabreichte Infigratinib von BridgeBio (4. Februar 2027) würde bei Achondroplasie mit Voxzogo von BioMarin konkurrieren, das täglich injiziert wird.
Jede positive Zulassungsentscheidung schafft einen neuen Wirkstoff in der kommerziellen Phase – genau die Art von Zielen, die Käufer in diesem Jahr bevorzugt haben. Die kommenden Monate könnten die nächste Runde von M&A-Transaktionen im Bereich seltener Krankheiten anstossen.
Ein Medikament, drei kommerzielle Realitäten
Vereinigte Staaten: der Gewinnpool, und besser geschützt als zuvor
- Preisgestaltung und Markteinführung: Die Preise werden bei der Markteinführung frei festgelegt, und die Kostendeckung erfolgt schnell. Die USA erwirtschaften den Grossteil der weltweiten Umsätze mit Orphan-Medikamenten.
- Medicare-Verhandlungen: Gemäss dem „One Big Beautiful Bill Act“ (Juli 2025) sind Medikamente mit einer oder mehreren Orphan-Designationen von den Medicare-Preisverhandlungen ausgenommen. Die Frist beginnt erst, sobald ein Medikament eine Zulassung als Nicht-Orphan-Arzneimittel erhält, was Unternehmen belohnt, die mehrere Indikationen für seltene Krankheiten verfolgen.
- Zölle: Orphan-Arzneimittel haben gemäss den Zollrichtlinien für 2026 Anspruch auf einen Nullsatz.
Europäische Union: auf dem Papier geschützt, in der Praxis langsamer
- Die Exklusivität wird kürzer. Das 2026 vereinbarte EU-Arzneimittelpaket verkürzt die standardmässige Marktexklusivität für Orphan-Arzneimittel von 10 auf 9 Jahre. Produkte für Krankheiten ohne zufriedenstellende Behandlung erhalten 11 Jahre, und die Exklusivität gilt nun pro Produkt statt pro Indikation. Die Änderungen gelten ab etwa 2028 und haben keine Auswirkungen auf bestehende Zulassungen.
- Der Zugang verläuft weiterhin langsam und uneinheitlich. Bei allen innovativen Arzneimitteln beträgt die mittlere Zeitspanne von der Zulassung bis zur Verfügbarkeit für Patienten 532 Tage, wobei die Spanne von 56 Tagen in Deutschland bis zu über 1.200 Tagen in Rumänien reicht. Nur 28 % der neuen Arzneimittel werden europaweit vollständig kostendeckend.
- Markteinführungen werden verschoben. Im Rahmen der US-amerikanischen „Meistbegünstigungsklausel“ (MFN) kann ein niedriger europäischer Preis zum US-Benchmark werden, und die neue gemeinsame klinische Bewertung der EU stellt zusätzliche Anforderungen an die Evidenz. Eine Studie ergab etwa 38 % weniger Markteinführungen in den EU-Staaten, die beiden Druckfaktoren ausgesetzt sind. Bei Krebsmedikamenten für seltene Krankheiten und fortschrittlichen Therapien ging die Zahl um etwa 23 % zurück. Alle Arzneimittel für seltene Krankheiten fallen ab 2028 unter die gemeinsame klinische Bewertung.
Schwellenmärkte: heute noch klein, ungleichmässiges Wachstum
Die öffentliche Erstattung für hochpreisige Orphan-Medikamente ist begrenzt. Der Zugang erfolgt häufig über Early-Access- und Named-Patient-Programme, Sonderfonds oder gerichtlich angeordneten Zugang, und die Vermarktung läuft in der Regel über regionale Partner.
- Mittel- und Osteuropa: Die EU-Zulassung gilt, aber im Durchschnitt wird nur etwa ein Drittel der EU-Orphan-Medikamente erstattet. Die Quote reicht von unter 20 % in Estland bis zu rund 50 % in Ungarn und Tschechien. Ungarn und die Slowakei akzeptieren höhere Kosteneffizienzschwellen für Orphan-Medikamente. Die Region ist attraktiv für die Patientenrekrutierung und als spätere Markteinführungswelle in der EU.
- Russland: Ein staatlich geförderter Fonds („Circle of Kindness“) finanziert Orphan-Medikamente für Kinder, einschliesslich nicht zugelassener Medikamente. Der Zugang für Erwachsene hängt von den regionalen Budgets ab. Arzneimittel sind von Sanktionen ausgenommen, doch viele westliche Unternehmen haben neue Investitionen eingestellt. Für die meisten Käufer ist Russland eher ein Markt, den sie weiterhin beliefern, als einer, in den sie investieren.
- GUS / Eurasische Wirtschaftsunion: Es gibt keinen gemeinsamen Rechtsrahmen für Orphan-Medikamente. Russland listet 294 seltene Krankheiten auf, Weissrussland 151 und Kasachstan etwa 70, während einige Mitglieder gar keine Liste führen. Die Zulassung muss von Land zu Land abgewickelt werden.
- Türkei: Der Markteintritt hinkt oft um Jahre hinter Westeuropa hinterher, doch zugelassene Orphan-Medikamente können schnell erstattet werden (191 Tage für ein kürzlich zugelassenes SMA-Medikament – schneller als im Vereinigten Königreich, in Italien oder Spanien). Die Preise orientieren sich an den europäischen Preisen, werden jedoch zu einem festen Wechselkurs unterhalb des Marktkurses umgerechnet, was die Margen schmälert.
- Saudi-Arabien und die Golfstaaten: ein zunehmend wichtiger Markt. Genetische Erkrankungen treten überdurchschnittlich häufig auf, der Kostenträger ist zahlungsbereit und die Beschaffung ist zentralisiert. Im Jahr 2026 führte die saudische FDA ein beschleunigtes Zulassungsverfahren für seltene Krankheiten (NADR) ein, das auch für bereits anderswo zugelassene Medikamente offen ist. Verpflichtungen zur lokalen Produktion prägen zunehmend den Marktzugang. Die Golfstaaten sind mittlerweile oft ein Markt für frühe Markteinführungen nach den USA und der EU.
Michel Le Bars, Sektorleiter Healthcare & Lifesciences: „Die Bewertungen orientieren sich an den US-Umsätzen. Für europäische Biotech-Unternehmen ist ein glaubwürdiger Plan für die Markteinführung in den USA mittlerweile entscheidend für die Bewertung. Rechte ausserhalb der USA, insbesondere für Schwellenländer, werden zunehmend ausgegliedert und separat lizenziert. Und aufgrund der MFN-Preisgestaltung ist die Reihenfolge der Markteinführungen in Europa zu einer Frage für die Transaktion selbst geworden."
Fazit
Unsere Einschätzung?
Die Fundamentaldaten sind intakt: hoher ungedeckter Bedarf, effiziente Entwicklung, starke Preissetzungsmacht in den USA und zusätzlicher politischer Schutz. Eine gut gefüllte Pipeline und ein dichter FDA-Kalender bis Anfang 2027 dürften weiterhin neue Ziele in der kommerziellen Phase hervorbringen. Wir gehen davon aus, dass seltene Krankheiten bis 2027 ein zentrales M&A-Thema bleiben werden. Die kommerziellen Rahmenbedingungen unterscheiden sich: Die USA sind besser geschützt, Europa ist langsamer und verkürzt die Exklusivitätsfristen, und Schwellenländer erfordern massgeschneiderte, partnergeführte Ansätze. Der Wert jedes einzelnen Produkts hängt daher zunehmend von seiner regionalen Strategie ab. Verkäufer mit zugelassenen oder in der späten Entwicklungsphase befindlichen Orphan-Medikamenten sehen sich einem offenen, wettbewerbsintensiven Markt gegenüber. Die frühzeitige Vorbereitung klinischer, regulatorischer und kommerzieller Daten, die Festlegung eines klaren Plans für die USA und den internationalen Markt sowie die Einbindung eines breiten Spektrums an Käufern, einschliesslich mittelgrosser Spezialisten, werden entscheidend sein, um den vollen Wert zu erzielen.
Was haben wir nicht vollständig vorhergesehen?
Der Käuferkreis hat sich erweitert. Mittelgrosse europäische Unternehmen gehören zu den aktivsten Käufern. Viele bauen spezielle Geschäftsbereiche für seltene Krankheiten mit einer kommerziellen Präsenz in den USA auf, oft durch den direkten Kauf. Für europäische Biotech-Unternehmen bedeutet dies mehr potenzielle Käufer und wettbewerbsintensivere Verkaufsprozesse.
Lesen Sie den Report: Healthcare & Lifesciences Report 2026 – M&A Insights und Outlook
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